正大天晴MEK抑制剂拟纳入突破性治疗品种有望填补国内空白当前聚焦

2025-10-12 09:07:56
来源：证券时报网

作为一种罕见病，成人丛状神经纤维瘤“无药可用”的治疗难题有望迎来突

作为一种罕见病，成人丛状神经纤维瘤“无药可用”的治疗难题有望迎来突破。日前，国家药监局官网药品审评中心（CDE）官网显示，由正大天晴和首药控股联合开发的1类新药TQ-B3234胶囊拟纳入突破性治疗品种，用于伴有症状、不能手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤的治疗。这意味着该产品将加速上市进程，有望早日惠及患者。

(相关资料图)

与此同时，正大天晴另一重磅创新药、双特异性抗体偶联药物（ADC）注射用TQB2102也已正式纳入突破性治疗品种，用于既往经奥沙利铂、伊立替康、氟尿嘧啶类药物治疗失败的HER2 IHC 3+晚期结直肠癌的治疗。这是今年7月HER2阳性乳腺癌适应症之后，TQB2102在三个月内第二次被纳入突破性治疗品种。

TQ-B3234有望填补国内治疗空白

神经纤维瘤病I型（NF1）是一种遗传性罕见病，已于2023年9月被正式纳入我国《第二批罕见病目录》。其中，约30%—60%的患者会发展为丛状神经纤维瘤（PN）。目前，手术是丛状神经纤维瘤的主要治疗手段，但面临难度高、易复发的挑战。

根据2025年《丛状神经纤维瘤全病程管理专家共识》，对于无法手术的患者，应首选MEK抑制剂进行靶向治疗以控制疾病。虽然MEK抑制剂在儿童患者中已证实有效并有药物获批，但国内成人丛状神经纤维瘤患者仍面临着“无药可用”的严峻局面，治疗需求远未得到满足。

TQ-B3234为抗肿瘤分子靶向药物，是选择性的MEK1/2抑制剂，主要通过对MEK蛋白（胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节器）的抑制作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。

在今年的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，正大天晴曾披露TQ-B3234的研究数据，疗效分析显示，TQ-B3234对NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）和皮肤神经纤维瘤（cNF）均表现出显著活性。在30例可评估的NF1-PN患者中，96.7%的患者肿瘤缩小，36.7%达到部分缓解（REiNS标准），最大缩小幅度为37.7%。随着随访时间延长，ORR持续上升。在探索性分析的6例cNF患者中，全部患者（100%）均出现肿瘤缩小，最大缩小幅度高达85.2%。

此外，TQ-B3234在神经纤维瘤病I型成人患者中也展现出良好的耐受性。

基于研究的突破性成果，TQ-B3234治疗成人丛状神经纤维瘤的III期注册临床研究已获监管批准，即将启动。

TQB2102又一适应症纳入突破性治疗品种

正大天晴自主研发的双特异性抗体偶联药物（ADC）注射用TQB2102也再次被国家药监局药品审评中心（CDE）已正式纳入突破性治疗品种，用于既往经奥沙利铂、伊立替康、氟尿嘧啶类药物治疗失败的HER2 IHC 3+晚期结直肠癌的治疗。

HER2过表达结直肠癌患者约占结直肠癌总人群的5%，目前尚无特异的靶向治疗，尤其是经二线标准治疗失败后，三线治疗手段非常有限且有效性极差，临床治疗需求迫切，亟待更有效治疗方案的突破。

TQB2102是基于曲妥珠单抗+帕妥珠单抗的双特异性抗体，靶向HER2蛋白ECD2及ECD4双非重叠表位的双抗ADC药物，凭借差异化的设计在结肠癌治疗中显示出强效优势，有望成为后线肠癌长效治疗新选择。

目前，TQB2102共登记开展9项临床研究，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、胆管癌、胃癌/胃食管交界部癌等适应症。今年7月，TQB2102被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗。该适应症的II期临床研究结果显示，单药8周期组总病理完全缓解（tpCR）率达73.1%，6mg/kg剂量组tpCR率达76.9%，显著优于当前化疗联合双靶标准疗法及同类ADC药物历史数据。

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